Серйозні хронічні і спадкові захворювання виявляються в змінах генної структури клітки людини. Окрім нормальних і «правильних» генів, присутній і «зіпсований» ген, що впливає на збереження і подальший розвиток хвороби. Розробники методу генної терапії пропонували замінити «зіпсований» ген на нормальний ген. Причому таку заміну необхідно було провести в кожній клітці. А доставляти нормальні гени до кожної клітки повинні були спеціальний носій - вірус.